大湾区协同院创新成果丨全球首创“治疗急性髓系白血病的抗肿瘤药”研发取得重要进展
2022-01-28
来源：“京津冀国家技术创新中心”微信公众号 分享:
急性髓性白血病(AML)是成人常见的急性白血病种类之一，根据Global Data的数据统计，2019年，全球八个主要国家的18岁以上男女共诊断出72164例急性髓细胞白血病，预计它将继续以2.51％的复合年增长率增长。复发难治是当前急性髓系白血病高死亡率的主要原因之一，成为临床医学领域亟待突破的重要难题。仅在我国，由于复发导致的死亡率超过75%。
不可避免的耐药性是急性髓性白血病复发难治问题的根本原因，而当前弥补耐药的方案有两类，一是对现有临床药物的迭代升级，二是通过联合用药等方式来应对，从临床表现来看，药物迭代升级和联合用药都属于被动性质的修补，并不能解决根本问题。因此，从底层机理角度解决耐药性问题是未来药物研发的重点之一。
京津冀国家技术创新中心（简称“京津冀中心”）与北京大学、粤港澳大湾区协同创新研究院（简称“大湾区协同院”）通过联合攻关，首次发现植物特有的具有miRNA加尾酶活性的RDR1蛋白，可恢复肿瘤细胞中被抑制的miRNA的活性，从而特异性启动多个肿瘤细胞周期相关基因分子水平的基因沉默机制，进行网络化调控肿瘤细胞的生长，促使肿瘤细胞进入正常细胞的凋亡阶段，最终实现广谱性抑癌的效果。本技术可从根本上解决现有治疗药物由于代偿性信号通路激活和个别基因突变导致的耐药性问题，理论上不存在毒副作用。
作为全球首创和独占性技术，这一成果为癌症治疗提供了新的思路，京津冀中心和大湾区协同院将以复发难治的急性髓系白血病作为首款适应症，尽快推出临床用药，并在此基础上拓展到对其他肿瘤疾病的治疗，为更多患者带来治愈希望。